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Dna modificato in un uomo E' la prima volta al mondo

Dna modificato in un uomo E' la prima volta al mondo

L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland (California) e si dovrà aspettare tre mesi per sapere con certezza se la terapia abbia davvero funzionato. Si saprà fra 3 mesi se l'esperimento è riuscito. "Sono disposto ad assumermi il rischio", ha spiegato il paziente ad Associated Press, "Spero possa aiutare me e altre persone".

Finora gli scienziati avevano sempre modificato i geni trasformando le cellule in laboratorio e, poi, "restituendole" ai pazienti. Ma potrebbe anche causare nuove malattie: il Dna è fragile, e modificarlo è pericoloso.

"Tagliamo il DNA, lo apriamo, inseriamo un gene, ripristiniamo il tutto", ha detto il dottor Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la società di California che sta sperimentando la tecnica per due malattie metaboliche e per l'emofilia, "Diventa parte del DNA e ci rimane per il resto della vita". La tecnica si chiama 'nucleasi delle dita di zinco' ed è stata tentata dagli scienziati americani per la prima volta su una persona affetta da un difetto metabolico, malata della sindrome di Hunter.

I pazienti con la patologia di Madeux, la sindrome di Hunter, non dispongono di un enzima in grado di scomporre determinati carboidrati. Molti sono in sedia a rotelle. I sintomi si posso attenuare tramite infusioni settimanali dell'enizima mancante; il costo di queste infusioni varia dai 100mila ai 400mila dollari l'anno e in ogni caso non prevengono i danni cerebrali.

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